
Болезнь, вызванная вирусом Эбо́ла, также известная как геморрагическая лихорадка Эбо́ла — острая вирусная высококонтагиозная болезнь. Редкое, но крайне опасное заболевание. Вспышки эпидемии зафиксированы в Центральной и Западной Африке, летальность составляла от 25 до 90 %.

Боле́знь Альцгеймера — наиболее распространённая форма деменции, нейродегенеративное заболевание, впервые описанное в 1907 году немецким психиатром Алоисом Альцгеймером (1864—1915). Как правило, она обнаруживается у людей старше 65 лет, но существует и ранняя болезнь Альцгеймера — редкая форма заболевания. Общемировая заболеваемость на 2006 год оценивалась в 26,6 млн человек, а к 2050 году число больных может вырасти вчетверо.

Pfizer, Inc. — американская транснациональная компания, одна из крупнейших фармацевтических компаний мира. Компания производила самый популярный в мире препарат липитор ; этот препарат используется для снижения уровня холестерина в крови, за период с 1997 по 2012 год его было продано на 125 млрд долларов. Также компания продаёт следующие популярные лекарственные средства: лирика, дифлюкан, зитромакс, виагра, целебрекс, сермион, достинекс, чампикс. Акции компании Pfizer в 2004 году включены в базу расчёта Промышленного индекса Доу Джонса, а в 2020 году исключены из неё. Штаб-квартира расположена в Нью-Йорке, а главный исследовательский центр находится в Гротоне, штат Коннектикут.

Болезнь Гоше́ — наследственное заболевание типа сфинголипидозов, является самой распространённой из лизосомных болезней накопления. Развивается в результате недостаточности фермента глюкоцереброзидазы, которая приводит к накоплению глюкоцереброзида во многих тканях, включая селезёнку, печень, почки, лёгкие, мозг и костный мозг. Заболевание связано с рецессивной мутацией в гене GBA, расположенном в 1-й хромосоме, и поражает как мужчин, так и женщин. Заболевание названо в честь французского врача Филиппа Гоше, который первым описал его в 1882.
Фа́ктор некро́за о́пухоли — внеклеточный белок, многофункциональный провоспалительный цитокин, синтезирующийся в основном моноцитами и макрофагами. Влияет на липидный метаболизм, коагуляцию, устойчивость к инсулину, функционирование эндотелия, стимулирует продукцию ИЛ-1, ИЛ-6, ИЛ-8, интерферона-гамма, активирует лейкоциты, один из важных факторов защиты от внутриклеточных паразитов и вирусов. Впервые был обнаружен в сыворотке мышей, которым были введены БЦЖ и эндотоксин. Сыворотка из таких мышей обладала цитотоксическим и цитостатическим действием на некоторые трансформированные клеточные линии, а также вызывала геморрагический некроз и уменьшение привитых опухолей у мышей. Активирует ядерный транскрипционный фактор NF-κB. Избыточная продукция ФНО вызывает расстройства гемодинамики, цитотоксический эффект на клетки организма. Нарушения регуляции ФНО у человека ассоциированы с различными заболеваниями, такими как болезнь Альцгеймера, рак, клиническая депрессия, псориаз и воспалительные заболевания кишечника.

Предшественник бета-амилоида — трансмембранный белок, экспрессируемый во многих тканях и концентрирующийся в синапсах нейронов.Его основная функция неизвестна, Хотя он был вовлечен в качестве регулятора образования синапсов, нейропластичности, антимикробной активности и транспорта железа. Наиболее известный тем, что его фрагмент, бета-амилоид, является основным составляющим амилоидных бляшек при болезни Альцгеймера.

Церебролизин (Cerebrolysin) — препарат из головного мозга свиньи. Позиционируется производителем как ноотропное средство и как препарат с нейротрофической активностью для лечения широкого спектра неврологических расстройств.

Боле́знь По́мпе — редкое, наследственное заболевание с аутосомно-рецессивным механизмом, наследования,, связанное с повреждением мышечных, и нервных клеток по всему организму. Клиническая картина данной патологии, обусловлена накоплением гликогена, в лизосомах, вызванным недостаточностью лизосомного фермента — кислой α-1,4-глюкозидазы. Различают быстро прогрессирующую (классическую) и медленно прогрессирующую формы болезни Помпе. Несмотря на широкий спектр клинических проявлений, гликогеноза II типа, в основе всех форм болезни лежит, дефицит одного фермента, кодируемого геном GAA.

Боле́знь Фабри́ — редкое генетически детерминированное заболевание с Х-сцепленным типом наследования, из группы лизосомных болезней накопления. Ранее считалось, что тип наследования болезни Фабри — X-сцепленный рецессивный, однако на современном этапе накоплено достаточно данных, чтобы считать тип наследования болезни Фабри X-сцепленным доминантным с неполной пенетрантностью у женщин. Данное заболевание вызвано нарушением метаболизма сфинголипидов и обладает широким спектром клинических симптомов.

Лекозотан — исследовательское лекарство, разрабатываемое Wyeth Pharmaceuticals с целью улучшения когнитивных функций у больных с болезнью Альцгеймера. По состоянию на июнь 2008 года, были завершены первые клинические испытания III фазы.

Бета-амило́иды — общее название для нескольких пептидов, состоящих из примерно 40 аминокислотных остатков и образующихся из трансмембранного белка — предшественника бета-амилоида. Основными разновидностями являются пептид из 40 аминокислотных остатков (Aβ40) и пептид из 42 аминокислотных остатков (Aβ42). Их роль в нормальной физиологии остаётся неизвестной, но предполагается, что они могут участвовать в антибактериальной и противогрибковой защите. Пептид Aβ40 не имеет патогенных свойств, но пептид Aβ42 считается одним из основных факторов, провоцирующих болезнь Альцгеймера и часто называется просто бета-амилоидом, без уточнения длины аминокислотной цепочки. В мозге пациента, страдающего болезнью Альцгеймера, этот пептид может образовывать так называемые амилоидные бляшки, состоящие из скоплений пептида, свёрнутого в виде бета-складки. Пептид Aβ42 может также образовывать олигомеры, которые запускают цепные реакции образования амилоидных бляшек и тау-белков по прионному механизму.

Семагацестат (LY450139) — ингибитор гамма-секретазы, потенциальное лекарство от болезни Альцгеймера, не прошедшее клинические испытания. Оно разрабатывалось компаниями Eli Lilly and Company и Élan. Однако клинические испытания, третья фаза которых проводилась компанией Eli Lilly с участием более чем 3000 пациентов в 31 стране мира, были прекращены в августе 2010 года. Компания объявила, что у участников клинических испытаний состояние ухудшалось по сравнению с теми, кто принимал плацебо, а также возникала опасность развития рака кожи.
Mycobacterium avium subsp. paratuberculosis — подвид патогенных микобактерий, вызывающий болезнь Йоне у различных животных, в том числе у приматов. Предположительно ответственен за развитие болезни Крона у человека.

Alpha GPC — это природный физиологический прекурсор ацетилхолина — нейромедиатора, осуществляющего нервно-мышечную передачу, ацетилхолин является основным медиатором в парасимпатической нервной системе.

GTS-21, также известный как DMXB-A — представитель нового класса лекарственных препаратов для применения при лечении шизофрении, селективно активизирующий α7-никотиновый рецептор. Однако доказательств эффективности ещё нет, клинические испытания только проходят.

NSI-189 — экспериментальный фармакологический препарат, проявляющий антидепрессивную и ноотропную активность. Корпорация Neuralstem производит клинические испытания эффективности препарата при большом депрессивном расстройстве и планирует проводить его клинические испытания для ряда других неврологических состояний.

Апиксабан — рецептурное лекарственное средство, антикоагулянт, прямой ингибитор фактора свёртываемости крови Ха, вводится перорально.

Вакцина Johnson & Johnson против COVID-19 — векторная вакцина против COVID-19 на основе аденовируса человека, разработанная компанией Johnson & Johnson совместно с Janssen-Cilag International N.V., вводимая внутримышечно.

Гуперзин А представляет собой природное сесквитерпеновое алкалоидное соединение, содержащееся в растении Баране́ц пильчатый рода Баране́ц, известное в китайской народной медицине. Гуперзин А также встречается в других пищевых видах рода Баране́ц, включая H. elmeri, H. carinata и H. aqualupiana. Является ингибитором расщепления нейротрансмиттера ацетилхолина ферментом ацетилхолинэстеразой.
Ранняя болезнь Альцгеймера, также болезнь Альцгеймера с ранним началом — болезнь Альцгеймера, диагностируемая в возрасте до 65 лет. Это необычная форма болезни, на которую приходится всего 5—10 % всех случаев заболеваний. Около 60 % имеют положительный семейный анамнез болезни Альцгеймера, и 13 % из них наследуются по аутосомно-доминантному типу. Большинство случаев болезни Альцгеймера с ранним началом имеют те же черты, что и обычная форма, и не вызваны известными генетическими мутациями.