Рибонуклеи́новая кислота́ (РНК) — одна из трёх основных макромолекул, которые содержатся в клетках всех живых организмов и играют важную роль в кодировании, прочтении, регуляции и экспрессии генов.
Рибосо́ма — важнейшая немембранная органелла всех живых клеток, служащая для биосинтеза белка из аминокислот по заданной матрице на основе генетической информации, предоставляемой матричной РНК (мРНК). Этот процесс называется трансляцией. Рибосомы имеют сферическую или слегка эллипсоидную форму, диаметром от 15—20 нанометров (прокариоты) до 25—30 нанометров (эукариоты), состоят из большой и малой субъединиц. Малая субъединица считывает информацию с матричной РНК, а большая — присоединяет соответствующую аминокислоту к синтезируемой цепочке белка.
РНК-интерференция — процесс подавления экспрессии гена на стадии транскрипции, трансляции, деаденилирования или деградации мРНК при помощи малых молекул РНК.
Трансля́ция — осуществляемый рибосомой процесс синтеза белка из аминокислот на матрице информационной (матричной) РНК ; реализация генетической информации.
Транскри́пция — происходящий во всех живых клетках процесс синтеза РНК с использованием ДНК в качестве матрицы; перенос генетической информации с ДНК на РНК.
Ма́тричная рибонуклеи́новая кислота́ — РНК, содержащая информацию о первичной структуре белков. мРНК синтезируется на основе ДНК в ходе транскрипции, после чего, в свою очередь, используется в ходе трансляции как матрица для синтеза белков. Тем самым мРНК играет важную роль в «проявлении» (экспрессии) генов.
Ма́лые интерфери́рующие РНК или короткие интерферирующие РНК — это класс двухцепочечных РНК, длиной 20-25 нуклеотидов. Взаимодействие малых интерферирующих РНК с матричной РНК (мРНК) целевого гена приводит к деградации последней, предотвращая трансляцию мРНК на рибосомах в кодируемый ею белок. В конечном итоге результат действия малых интерферирующих РНК идентичен тому, как если бы просто снижалась экспрессия гена.
piРНК — наиболее крупный класс малых некодирующих РНК, экспрессируемых в клетках животных; они обнаружены в комплексах с белками семейства Piwi, за что и получили своё название. piРНК обычно длиннее микроРНК и малых интерферирующих РНК и имеют длину 26—32 нуклеотида, кроме того, в отличие от микроРНК, они не так консервативны. Белки Piwi относятся к большой группе белков Argonaute и экспрессируются почти исключительно в клетках зародышевой линии; они необходимы для поддержания стволовых клеток зародышевой линии, сперматогенеза и репрессии мобильных элементов. Комплексы Piwi с piРНК не только задействованы в сайленсинге ретротранспозонов и других генетических элементов на пост-трансляционном уровне, но имеют и некоторые другие, в значительной мере ещё неописанные эффекты, например, эпигенетические.
Антисмысловы́е РНК — одноцепочечные РНК, которые комплементарны мРНК, транскрибируемой в клетке, или гену-мишени. Механизмы действия антисмысловых РНК весьма разнообразны, они могут как подавлять, так и активировать экспрессию гена-мишени. Природные антисмысловые РНК есть и у прокариот, и у эукариот; они относятся к длинным некодирующим РНК как РНК длиной более 200 нуклеотидов. Синтетические антисмысловые РНК нашли широкое применение у исследователей в качестве инструмента для нокдауна генов. Антисмысловые РНК также находят медицинское применение.
Морфоли́новые олигонуклеоти́ды, или морфоли́новые олигоме́ры — синтетические олигонуклеотиды, использующиеся в молекулярной биологии для изменения экспрессии генов. Основу молекулярной структуры морфолинового олигонуклеотида составляют метиленморфолиновые кольца и фосфородиамидатные связи. Морфолиновые олигонуклеотиды блокируют доступ других молекул к небольшим специфическим последовательностям за счёт комплементарного спаривания с соответствующей РНК. Морфолиновые олигонуклеотиды служат исследовательскими инструментами в обратной генетикe для нокдауна гена.
Подавление экспрессии генов — это общий термин, описывающий эпигенетический процесс регуляции генов. При этом последовательность нуклеотидов не изменяется, а лишь прекращается экспрессия соответствующего гена. Для выключения генов в лабораторных условиях применяют метод нокдауна генов.
Нокдаун гена — методика, позволяющая снизить экспрессию одного или нескольких генов при помощи изменения соответствующей последовательности нуклеотидов либо при помощи короткого олигонуклеотида, комплементарного соответствующей молекуле мРНК. Метод нокдауна генов относится к методам обратной генетики. В случае, когда изменяется последовательность гена, организм называют нокаутным по данному гену. В случае использования коротких олигонуклеотидов, комплементарных соответствующим мРНК или связывающимися с последовательностью нуклеотидов в ДНК, нокдаун гена приводит к временному изменению параметров экспрессии гена, без внесения изменений в структуру хромосом и последовательности ДНК гена.
Нетрансли́руемые о́бласти — особые участки мРНК, не выступающие в качестве матрицы для синтеза белка и прилегающие с обеих сторон к транслируемой области. Таких области две: 5'-нетранслируемая область, или 5'-НТО и 3'-нетранслируемая область, или 3'-НТО, располагающиеся на 5'- и 3'-конце мРНК соответственно. Такое же название имеют участки ДНК, соответствующие 5'-НТО и 3'-НТО транскрипта.
Ассоциированные с повторами малые интерферирующие РНК, rasiРНК — группа малых некодирующих РНК, действующих по механизму РНК-интерференции. Часто многие rasiРНК относят к piРНК — классу малых некодирующих РНК, взаимодействующих с белками Piwi, Aub и Ago3 семейства Argonaute. В клетках зародышевой линии rasiРНК вовлечены в образование и поддержание гетерохроматина, контроль транскриптов, считывающихся с повторяющихся последовательностей, и сайленсинг транспозонов и ретротранспозонов.
Ма́лые РНК бакте́рий — небольшие некодирующие РНК длиной 50—250 нуклеотидов, содержащиеся в клетках бактерий. Как правило, малые РНК бактерий имеют сложную структуру и содержат несколько шпилек. Многочисленные малые РНК были определены в клетках кишечной палочки, модельном патогене Salmonella, азотфиксирующей альфа-протеобактерии Sinorhizobium meliloti, морских цианобактериях, возбудителе туляремии Francisella tularensis, патогене растений Xanthomonas oryzae pathovar oryzae и других бактериях. Для поиска малых РНК в геноме бактерий использовали компьютерный анализ и различные лабораторные методы.
Патисиран, коммерческое название Onpattro — синтетический лекарственный препарат олигонуклеотидной природы, который подавляет синтез белка транстиретина путём РНК-интерференции. Разработан для лечения редкого наследственного заболевания — амилоидной полинейропатии. Патисиран стал первым препаратом на основе интерференционных олигонуклеотидов, разрешённым FDA США для использования в клинике для лечения пациентов. Препарат разработан компанией Alnylam Pharmaceuticals.
Negarnaviricota — тип вирусов, представители которого имеют геном состоящий из негативной (антисмысловой), одноцепочечной рибонуклеиновой кислоты. Их геном представляют комплиментарную цепь, на матрице которой, при помощи вирусного фермента РНК-зависимая РНК-полимераза (RdRp) синтезируется матричная РНК (мРНК). Во время репликации генома вируса, RdRp синтезирует смысловую (положительную) цепь вирусного РНК генома, которая используется в качестве матрицы для создания негативных цепей РНК, являющихся потомством вируса. РНК-вирусы с негативной цепью также обладают рядом других общих характеристик: большинство имеет вирусную оболочку, окружающую капсид с РНК вируса, геном вирусов обычно представляет линейную молекулу, и их геном чаще всего сегментирован.
CRISPR-Cas13 это РНК-нуклеаза которую можно использовать для целенаправленной деградации РНК. Ферменты Cas13 имеют два эндоРНКазных домена HEPN. Для нацеливания этот фермент использует направляющую РНК (gRNA). После активации путем спаривания между последовательностью CRISPR РНК (crРНК) и комплементарной одноцепочечной РНК (ssРНК)-мишенью эффектор Cas13 вызывает расщепление РНК-мишени, При этом для активации рибонуклеазы Cas13 требуется почти идеальная комплементарность между целевой РНК и Cas13-ассоциированной направляющей РНК. Поскольку программируемая последовательность направляющей РНК Cas13 примерно в три раза больше, чем исходная последовательность кшРНК, опосредованный CRISPR-Cas13 сайленсинг транскрипции дает исследователям большую избирательность цели. Еще одним преимуществом является то, что Cas13 не требует последовательности PAM, что теоретически позволяет ему нацеливаться практически на любую область РНК.
РНК-терапия — это новое направление медицины с использованием РНК в качестве лекарственного средства. Препараты на основе РНК относительно просто производить, при этом они могут воздействовать на ранее не поддающиеся медикаментозному лечению патологические процессы. Трудность РНК-терапии заключается в эффективной доставке интактных молекул РНК внутрь клеток в подлежащую лечению ткань, не вызывая побочных эффектов.