Острый миелоидный лейкоз — это злокачественная опухоль миелоидного ростка крови, при которой быстро размножаются изменённые белые кровяные клетки. Накапливаясь в костном мозге, они подавляют рост нормальных клеток крови, что приводит к снижению количества эритроцитов, тромбоцитов, и нормальных лейкоцитов. Болезнь проявляется быстрой утомляемостью, одышкой, частыми мелкими повреждениями кожи, повышенной кровоточивостью, частыми инфекционными поражениями. До сих пор явная причина заболевания неизвестна, однако некоторые факторы риска его возникновения выявлены. ОМЛ является острым заболеванием, развивается быстро и без лечения приводит к смерти больного за несколько месяцев, иногда — недель.
Гемобластозы — опухолевые (неопластические) заболевания кроветворной и лимфатической ткани.
Лейко́з — клональное злокачественное (неопластическое) заболевание кроветворной системы. К лейкозам относится обширная группа заболеваний, различных по своей этиологии. При лейкозах злокачественный клон может происходить как из незрелых гемопоэтических клеток костного мозга, так и из созревающих и зрелых клеток крови.
Реми́ссия — период течения хронической болезни, который характеризуется значительным ослаблением или исчезновением её симптомов.
Острый лейкоз — клональное (онкологическое) заболевание, первично возникающее в костном мозге в результате мутации стволовой клетки крови. Следствием мутации является потеря потомками мутировавшей клетки способности к дифференцировке до зрелых клеток крови. Морфологический субстрат острыx лейкозов — бластные клетки.
Острый лимфобластный лейкоз — злокачественное заболевание системы кроветворения, характеризующееся неконтролируемой пролиферацией незрелых лимфоидных клеток (лимфобластов). Острый лимфобластный лейкоз является самым распространённым злокачественным заболеванием в детском и юношеском возрасте. Пик заболеваемости приходится на возраст от 1 года до 6 лет. Чаще болеют мальчики. Заболевание протекает с поражением костного мозга, лимфатических узлов, селезёнки, вилочковой железы, а также других органов. Поражение центральной нервной системы более характерно при рецидивах после химиотерапии.
Лимфобласт — это дифференцирующаяся форма антиген-наивного лимфоцита, которая возникает, когда лимфоцит активируется антигеном. При этом лимфоцит проходит процесс, называемый «бласттрансформацией», становится лимфобластом — увеличивается в размерах за счёт ядра и цитоплазмы, в нём происходит интенсивный синтез мРНК и белков. Затем лимфобласт начинает интенсивно делиться, в результате чего образуется клон изначальных («антиген-наивных») клеток. И затем делящиеся клетки проходят антигенную специализацию и финальную дифференциацию в те или иные эффекторные клетки иммунной системы — плазматические клетки, цитотоксические Т-лимфоциты (Т-киллеры) и хелперные Т-лимфоциты с той или иной заданной антигенной специфичностью.
Kite Pharma – биофармацевтическая компания, занимающаяся разработкой иммунотерапевтических средств против рака. Приоритетное направление – генноинженерная аутологичная Т-клеточная терапия, призванная восстановить способность иммунной системы к обнаружению и уничтожению опухоли. Kite Pharma базируется в Санта-Монике. Она была основана в 2009 году доктором Арье Белдграном – израильским и американским онкологом, который стал президентом и генеральным директором компании.
Гемтузумаб озогамицин — первый конъюгат антитело-препарат для лечения острого миелоидного лейкоза.
Полатузумаб ведотин — конъюгат антитело-препарат для лечения диффузной B-крупноклеточной лимфомы. Одобрен для применения: США (2019).
Белантамаб мафодотин — конъюгат антитело-препарат для лечения множественной миеломы. Одобрен для применения: ЕС, США (2020). Снят с регистрации в ЕС ввиду его неэффективности.
Тафаситамаб — лекарственный препарат, моноклональное антитело для лечения диффузной B-крупноклеточной лимфомы. Одобрен для применения: США (2020).
Неприлизин — фермент эндопептидаза, продукт гена MME. Цинк-зависимая металлопротеаза, расщепляет пептиды по аминогруппе гидрофобных аминокислот и инактивирует несколько пептидных гормонов, включая глюкагон, энкефалины, вещество Р, нейротензин, окситоцин и брадикинин. Кроме этого, неприлизин деградирует также бета-амилоиды, накопление которых в нервной ткани связано с болезнью Альцгеймера. Синтезируется в виде мембранного белка, после переноса из аппарата Гольджи на поверхность клетки эктодомен неприлизина высвобождается во внеклеточную среду.
Элотузумаб — лекарственный препарат, моноклональное антитело для лечения множественной миеломы. Одобрен для применения: США (2015).
Блинатумомаб — лекарственный препарат, моноклональное антитело для лечения острого лимфобластного лейкоза. Одобрен для применения: США (2014).
Лонкастуксимаб тезирин — конъюгат антитело-препарат для лечения диффузной B-крупноклеточной лимфомы. Одобрен для применения: США (2021).
Инотузумаб озогамицин — конъюгат антитело-препарат для лечения острого лимфобластного лейкоза. Одобрен для применения: США (2017).
Моксетумомаб пасудотокс — конъюгат антитело-препарат для лечения волосатоклеточного лейкоза. Одобрен для применения: США (2018).
Лисокабтаген маралеусел — лекарственный препарат для генной терапии B-крупноклеточной лимфомы. Одобрен для применения: США (2021)
Аксикабтаген цилолеусел — лекарственный препарат для генной терапии B-крупноклеточной лимфомы. Одобрен для применения: США (2017)